De nombreux essais cliniques en Californie font appel au génie génétique ("gene editing")

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Le génie génétique est un domaine en plein essor, grâce au développement de différentes techniques reposant sur l’utilisation de nucléases qui permettent de modifier le génome. Il existe plusieurs types de nucléases tels que les méganucléases, les nucléases à doigts de zinc, les Transcription Activator-Like Effectors (TALENs) ou encore le système CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) [1].


Crédits : kentoh


Début mars 2015, la Food and Drug Administration (FDA) a autorisé une nouvelle étude clinique de phase I portant sur l’innocuité d’un traitement de génie génétique pour lutter contre le virus d’immunodéficience humaine (VIH) [2]. Des cellules souches hématopoïétiques seront prélevées sur des patients séropositifs et traitées par des nucléases à doigts de zinc ciblées sur le gène codant pour la protéine CCR5, un récepteur qui est utilisé par le VIH pour entrer et infecter les cellules. Les cellules portant la mutation seront alors retransfusées en tant que potentiel traitement anti-VIH.

Les essais seront menés au City of Hope Medical Center en collaboration avec la Keck School of Medicine de l’Université de Californie du Sud et Sangamo BioSciences, qui a développé les nucléases employées. Un financement substantiel de 5,6 millions de dollars est apporté par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), une agence de financement de la recherche sur les cellules souches basée à San Francisco. Près de 15 millions de dollars ont déjà été versés par l’agence pour des travaux précliniques de lutte contre le VIH [3]. Signalons qu’en juillet 2013, une autre entreprise californienne, Calimmune, a déjà pu bénéficier de ces financements pour une étude clinique de phase I/II. La technique, développée par le Dr. David Baltimore (Caltech - Prix Nobel 1975) et le Dr. Irvin Chen (UCLA), vise également à bloquer le gène CCR5 par génie génétique sur des prélèvements de lymphocytes T et de cellules souches hématopoïétiques. Les résultats du premier groupe de 12 patients ont été suffisamment prometteurs pour permettre de poursuivre les essais en juin 2014 [4, 5]. Les résultats de cette étude sont attendus courant 2015.

En faisant appel au génie génétique, les chercheurs espèrent donc aboutir à un traitement "fonctionnel" contre le VIH, grâce à la reproduction des cellules résistantes au virus qui empêcheront à la fois l’infection et la propagation.

Mais bien que ces techniques d’édition du génome soient prometteuses, il est important de fixer des limites à leurs applications. Pour des raisons de sécurité et d’éthique, les chercheurs ne devraient pas les utiliser sur des cellules germinales (spermatozoïdes et ovocytes) ou des embryons. En effet, l’innocuité des techniques à travers plusieurs générations est encore inconnue et une discussion au sein de la communauté scientifique est de rigueur [6].

Sources :


- [1] "Les nucléases, de fabuleux outils pour la chirurgie du génome : les Etats-Unis se mobilisent" - BE Etats-Unis 386 - VIARGUES Perrine - 12/12/2014 - http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/77394.htm
- [2] "Study of potential HIV ’cure’ wins FDA nod" - San Francisco Business Times [en ligne] LEUTY Ron - 03/03/2015 - http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2015/03/hiv-aids-cirm-stem-cells-sangamo-sgmo-usc.html
- [3] "CIRM-funded Clinical Trial Aimed at Blocking HIV/AIDS in People Gets the Go Ahead" - CIRM Press Release [en ligne] 03/03/2015 - https://www.cirm.ca.gov/about-cirm/newsroom/press-releases/03032015/cirm-funded-clinical-trial-aimed-blocking-hivaids-people
- [4] "Calimmune Initiates HIV Stem Cell Study at Two California Research Sites" - Calimmune Press Release [en ligne] SANKEY Casey - 09/07/2013 - http://www.calimmune.com/news.php?PK_article=1993
- [5] "Calimmune Approved to Treat Second Group in HIV Stem Cell Gene Modification Study" - Calimmune Press Release [en ligne] SANKEY Casey - 25/06/2014 - http://www.calimmune.com/news.php?PK_article=1994
- [6] "Don’t edit embryos, researchers warn" - Science AAAS [en ligne] VOGEL Gretchen - 12/03/2015 - http://news.sciencemag.org/biology/2015/03/don-t-edit-embryos-researchers-warn

Pour en savoir plus, contacts :


- California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) - https://www.cirm.ca.gov/
- Calimmune - http://www.calimmune.com/home.php
- City of Hope - http://www.cityofhope.org/
- Sangamo BioSciences - http://www.sangamo.com/index.html
Code brève
ADIT : 78153

Rédacteurs :


- Viviane Chansavang, Attachée scientifique adjointe - Los Angeles, deputy-sdv.la@ambascience-usa.org ;
- Retrouvez toutes les activités du Service Science et Technologie / Los Angeles sur le site du Consulat général de France à Los Angeles : http://www.consulfrance-losangeles.org/spip.php?rubrique241 ;
- Retrouvez toutes les activités de la Mission pour la Science et la Technologie de l’Ambassade de France aux Etats-Unis sur : http://france-science.org

Voir en ligne : http://www.bulletins-electroniques….