Jennifer Doudna, co-découvreuse de la technologie CRISPR/Cas9, lauréate du Prix 2016 L’Oréal-UNESCO

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Le 17 février, le Service pour la Science et la Technologie a rencontré Jennifer Doudna, professeur à UC Berkeley et co-découvreuse de la technologie CRISPR/Cas9 (en collaboration avec la française Emmanuelle Charpentier du Max Planck Institute for Infection Biology à Berlin). Cette technologie permet non seulement de modifier le génome de n’importe quelle espèce, facilement et à moindre coût, mais également le développement d’approches inédites en ingénierie génétique, aux retombées potentielles immenses. Trois types d’enjeux ont été abordés lors de l’entretien.

Enjeux éthiques et réglementaires

Une grande partie des controverses actuelles autour de CRIPSR/Cas9 a trait aux potentielles études sur les embryons humains. Sur ce sujet, Jennifer Doudna participe aux discussions ayant lieu actuellement au plus haut niveau du côté étatsunien. Rappelant les prises de positions de la Maison Blanche, puis du Congrès ayant interdit l’utilisation de crédits fédéraux dans l’édition du génome d’embryons humains, elle a insisté néanmoins sur la nécessité d’atteindre rapidement un consensus réglementaire afin de donner un cadre éthique et légal à ces recherches. En effet, à l’heure actuelle, si les fonds d’origine fédérale sont exclus de tels projets, une équipe de recherche peut théoriquement utiliser des fonds d’une autre nature, sans enfreindre la législation. D’une façon plus large, quel que soit le champ d’application, Jennifer Doudna appelle de ses voeux une responsabilité générale des équipes impliquées, afin d’éviter que le législateur n’intervienne trop tôt, sous la pression citoyenne.

Enjeux scientifiques

Selon le Pr. Doudna, les enjeux scientifiques les plus importants liés à CRISPR/Cas9 concernent l’administration ciblée au niveau des différents tissus biologiques d’une part, et la maîtrise du mécanisme naturel de réparation de l’ADN mis à contribution dans cette méthode d’autre part. L’efficacité de CRISPR/Cas9 sera en effet accrue lorsque les chercheurs maîtriseront précisément l’étape de réparation faisant suite à la coupure de brin réalisée par la protéine Cas9, assurant ainsi la reproductibilité à l’identique de l’opération dans chaque cellule. Son laboratoire à UC Berkeley travaille aujourd’hui activement à la résolution de ces deux défis.

Le Pr. Doudna a également participé à la création de l’Innovative Genomics Initiative. Cet institut regroupe plusieurs laboratoires issus de UC Berkeley, UCSF, et Stanford, afin d’assurer la collaboration académique et industrielle, indispensable au transfert de ces percées scientifiques vers le sytème de santé publique.

Enjeux économiques

Pour Jennifer Doudna, le potentiel économique de cette technologie est immense, avec trois champs majeurs d’applications : thérapeutiques, agro-alimentaires (modification des plantes et des animaux d’élevage à des fins de protection contre les différentes infections), et en biologie de synthèse (production de biocarburants ou de produits chimiques environnementalement inertes).

D’après elle, les premiers produits à arriver sur le marché devraient concerner des indications thérapeutiques, notamment pour les pathologies oculaires ou les maladies du sang, pour lesquelles l’administration est plus aisée. D’autres pathologies, comme les dystrophies musculaires ou la maladie de Huntington sont également des candidats intéressants. Elle estime que nous devrions voir de premiers essais cliniques utilisant CRISPR/Cas9 d’ici un à deux ans, pour des traitements disponibles d’ici cinq à sept ans au plus tôt.

Lauréate 2016 du prix L’Oréal-UNESCO pour les Femmes et la Science

Jennifer Doudna se dit convaincue de l’importance d’engager des efforts de pédagogie autour de cette méthode révolutionnaire d’édition du génome, d’en expliquer largement les bénéfices et les risques. Elle appelle d’ailleurs de ses vœux l’organisation d’événements partout dans le monde, ouvrant la discussion entre les scientifiques, les politiques et le grand public. Le 24 mars prochain à Paris, lorsque lui sera remis, en compagnie de la Française Emmanuelle Charpentier, le Prix 2016 L’Oréal-UNESCO qui distingue les femmes scientifiques d’exception, elle disposera d’une tribune idéale pour faire passer son message.