La grand-messe de MassBio confirme la position (et les ambitions) du Massachusetts

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La réunion annuelle de MassBio a permis au Gouverneur Baker de marquer son soutien à une industrie phare du Massachusetts, mais a aussi révélé une inquiétude de l’industrie concernant l’environnement dans lequel elle évolue.

Le "Massachusetts Biotechnology Council" (MassBio) est une organisation à but non lucratif créée en 1985. Elle représente les intérêts des organisations des biotechnologies installées dans l’Etat (700 entreprises et des institutions académiques) [1]. Les 31 mars et 1er avril derniers se tenait l’événement annuel où sont adressés les challenges les plus critiques auxquels fait face l’industrie dans le Massachusetts et plus globalement aux Etats-Unis. Cet évènement de deux jours, rassemblant plus de 450 leaders, est un haut lieu d’échanges et de discussions sur les avancées de l’industrie des sciences de la vie et ses défis, au travers de présentations, de panels et remises de prix [2] : une bonne occasion de prendre le pouls de cet écosystème incontournable en pharmacie et biotechnologie.

Le thème de l’année, « La Promesse et la Valeur de l’Innovation Médicale - The Promise & Value of Medical Innovation  », a permis au Gouverneur Baker de présenter sa vision de l’industrie, aux côtés des industriels, patients, financiers, chercheurs et régulateurs [3]. Il était très attendu sur ce sujet : allait-il continuer le soutien affirmé par son prédécesseur démocrate, le Gouverneur Patrick, alors que l’idéologie républicaine dont il se prévaut voudrait que le gouvernement ne favorise pas une industrie particulière, mais plutôt fournisse les conditions générales à une croissance économique générale.

Le Gouverneur du Massachusetts, Charlie Baker, lors de l'évènement annuel de MassBio

De fait, le gouverneur Baker s’engage physiquement : il est intervenu, fraichement rasé, ayant participé au « Saving by Shaving II », œuvre de charité à laquelle il participe pour la deuxième fois consécutive et qui, cette année, a permis de lever 3,2 millions de dollars pour financer la recherche du Dana-Farber Cancer Institute [4]. Il a donc tout naturellement incité l’assemblée à faire de même pour l’année suivante… A bon entendeur !

Son engagement personnel au côté des acteurs de la recherche et plus généralement à l’industrie phare du Commonwealth s’est également manifesté dans son soutien appuyé au Massachusetts Life Sciences Center et à son président Travis McCready. Cela n’allait pas de soi : dans les premiers mois de son administration, le nouveau gouverneur avait laissé entendre qu’il chercherait à rationaliser les dispositifs de l’état en fusionnant l’agence responsable des sciences de la vie, à celles se focalisant sur l’énergie (MassCEC) et les HighTech et autres technologies (MassTech Collaborative).

Si le gouverneur a fait machine arrière et reprend à son compte le dispositif hérité de son prédécesseur, il n’en a pas moins fait preuve d’orthodoxie en partageant avec l’assistance les trois axes sur lesquels se concentrerait « l’administration Baker » pendant les prochaines années, à savoir : l’éducation, le transport, et l’approvisionnement en énergie, dans l’idée d’abreuver et de supporter l’industrie des sciences de la vie en ressources humaines, matérielles ou énergétiques. Il a aussi abordé des sujets clés pour l’industrie tel que l’accès aux soins et la tarification des médicaments, des sujets éminemment politiques à un moment où la campagne des primaires aux élections présidentielle fait rage aux Etats-Unis, et est particulièrement disputée du côté républicain.

Le président de MassBio, Robert Coughlin, a rappelé le besoin de discussions publiques pour répondre aux enjeux contemporains de l’industrie. Selon lui, l’année 2016 est faite d’opportunités et de challenges qui permettront d’asseoir - une fois de plus - la position de leader du Massachusetts dans les sciences de la vie, d’apporter de la valeur au système de santé et d’améliorer la qualité des soins. MassBio réaffirme ainsi sa contribution à la croissance du secteur des Science de la Vie, inscrite dans son plan stratégique « Impact 2020 » [5] dans un moment plein d’incertitudes et de changements pour l’industrie [6] dans cette période pré- électorale. M. Coughlin a par ailleurs accueilli chaleureusement, la nouvelle « Chairwoman » du comité de direction de MassBio, Abbie Celniker, CEO de Eleven Therapeutics. Celle-ci a mis un point d’honneur au soutien apporté aux start-ups et rappelé combien ces dernières étaient essentielles et assuraient la prospérité de l’écosystème de la région. Dans un autre registre, elle a pu, devant l’assemblée, rappeler la réalité de l’inégalité entre hommes et femmes dans les positions de leadership.

Mais cette conférence a aussi marqué un changement radical de l’environnement des recherches pharmaceutiques aux Etats-Unis de ces derniers mois, le sujet du prix des médicaments.

Ainsi, le panel traitant de la question des nouveaux modèles de fixation du prix des médicaments « Innovative Pricing Models : The future is Now  » a précisé l’importance d’avoir une situation au cas par cas, un même modèle ne pouvant pas être adapté à toutes les situations. Cela se fera grâce à un meilleur système de santé, à l’implication des patients, aux données médicales et aux initiatives allant dans cette direction, telle que la « Patient-Focused Drug Developpement Initiative – PDFF Initiative » ou l’outil Abacus du Sloan Kettering [7] qui permettent de reconsidérer l’approche de l’évaluation du coût des médicaments.

Le Congressman Richard Neal

Richard Neal, Représentant du Massachusetts au Congrès fédéral, s’est exprimé sur le prix du médicament, les réformes fiscales et la saison politique. « La discussion sur le prix des médicaments ne va pas disparaître dans les 7 prochains mois [Note du rédacteur : durée de la période électorale] et il vous appartient d’expliquer ce que vous faites. Et que cela coûte beaucoup d’argent » [8]. Fervent défendeur de Medicare, il a également salué la récente décision de rendre permanent le crédit d’impôt sur les dépenses de recherche et développement, ce qui retire un des nombreux aléas compliquant les activités des sociétés de biotechnologie [9].

Un panel autour du thème « Prix & Valeur - Price & Value », a permis à Katrine Bosley, CEO d’Editas, d’insister sur l’importance de la valeur sociétale des nouvelles thérapies pour une meilleure fixation de prix en fonction du bénéfice sanitaire apporté. L’intervention de clôture de Tony Cole, CEO de Yumanity, a renforcé ces messages. Très pragmatique, il a mis l’accent sur la nécessité d’innover scientifiquement mais également dans les business models appliqués à la recherche et au développement des médicaments [10].

Mais au-delà de ces considérations très économiques, c’est le message d’une jeune patiente que nous choisissons pour conclure cet article : celui de Kate Marshall, atteinte de mucoviscidose, qui dans un discours empli d’émotions, a rappelé la portée de la recherche. L’amélioration de son quotidien et de celui d’autres patients atteints de maladies chroniques jusqu’alors incurables est rendu possible grâce aux avancées thérapeutiques et à une médecine de plus en plus adaptée et précise [11].

Un beau message d’espoir qui a renforcé la conviction de chacun des participants de l’importance de leurs travaux pour améliorer la santé publique pour tous.

Nous détaillons ci-après quelques thèmes spécifiques qui pourront intéresser les acteurs du monde de la santé.

« Le Microbiome » a été le sujet d’un panel, modéré par le CEO de Synlogic, se focalisant sur les interrogations liées à cet axe de R&D : challenges réglementaires et éthiques, difficultés de fabrication, de protection intellectuelle, questions concernant la rentabilité de l’approche. Il n’en reste pas moins que nous verrons apparaître une nouvelle classe thérapeutique à part entière dans les prochaines années.

« La Production à l’Ere du Digital - Manufaturing in the Digital Age  » a permis aux panelistes de partager leurs perspectives en particulier sur les enjeux de management de la qualité : un sujet qui concerne toutes les entreprises et dont l’actualité a résonné pour les participants français.

Le sujet des biosimilaires « Biosimilars : What’s next ? » agite toujours le monde des biotechnologies, et la nécessité d’une plus grande réactivité des autorités réglementaires soulignée : l’augmentation du nombre des composés biologiques sur le marché, leur statut particulier, la complexité de l’équivalence et des essais cliniques continueront à alimenter les discussions.

Le sujet « L’Evolution du Paradigme de la Découverte des Médicaments - An evolving paradigm of Drug Discovery  » a soulevé des questions relatives à la virtualisation des étapes de recherche et de développement du médicament notamment lorsqu’il s’agit de leur reproductibilité et de coordination. A ce propos, Samantha Truex, CBO de Padlock Therapeutics – compagnie sur le point d’être rachetée par Bristol-Myers Squibb pour près de 600 million de dollars – a mis l’accent sur le « coût » de la virtualisation pour mener les projets de façon cohérente.

Des sujets importants ont donné lieu à de vifs échanges (« Le Futur de la Finance et des Marchés de Capitaux - The Future of Finance & Capital Markets », modéré par François Maisonrouge, Directeur d’Evercore ; ou encore « Immunothérapie en combinaison - Immunotherapy in Combination » qui a soulevé l’importance des pressions réglementaires et du très fort intérêt économique et thérapeutique).

En présence du Dr. Church, le panel a pu réfléchir sur la « Science dans l’Espace - Science in Space  » en adressant les questions de droits internationaux et éthiques émanant des nouveaux progrès scientifiques dans ce domaine. Twyman Clements était présent et à partagé son point de vue en sa qualité de Président & CEO de Space Tango [12] qui va installer sa première plateforme d’expérimentation sur la Station Spatiale Internationale - International Space Station ou ISS [13].

Enfin, un dernier panel était consacré à l’environnement de l’industrie : « le Paysage National de 2016 ». Cette discussion a notamment fait état : (I) des critiques grandissantes à l’égard des fabricants de médicaments qui subissent « l’intimidation des compagnies d’assurances, des politiciens et des responsables de politiques publiques » selon Amir Nashat, Patner chez Polaris ; (II) de la nomination longtemps attendue du responsable de la FDA, Robert Califf [14], et sa supposée sympathie pour l’industrie, les réformes de santé et ; (III) de façon récurente, le besoin de contrôler les coûts. Il a été aussi rappelé par Paris Panayiotopoulos, CEO de Ariad Pharmaceuticals, que la communication publique sur l’innovation médicale pour améliorer la santé des patients était un élément vital pour l’industrie.

Plus d’informations avec les vidéos de la conférence : https://www.youtube.com/user/MassBio/videos


Rédacteurs :
- Anne-Cécile Peras, anne-cecile.peras@ambascience-usa.org
- Jean-Jacques YARMOFF - Attaché pour la Science et la Technologie, Consulat Général de France à Boston - attache-inno@ambascience-usa.org