Les « Right-to-try laws » : des lois pour assurer l’accès à des traitements expérimentaux ?

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Depuis 2014, 30 États américains ont promulgué des lois dites du « droit à essayer » (right-to-try laws), des projets de lois similaires sont en discussion dans 16 autres États (voir la carte ci-dessous). Ces lois offrent aux patients atteints de maladies incurables, en phase terminale, la possibilité de demander directement aux fabricants l’accès à des traitements expérimentaux, sans attendre l’autorisation de mise sur le marché de médicaments par l’autorité régulatrice américaine (la Food and Drug Administration - FDA).

Précédemment, pour accéder à des traitements expérimentaux, il fallait participer à des essais cliniques contrôlés par la FDA (ou demander une autorisation spécifique à la FDA). Dans le cas des essais cliniques, seul un nombre relativement limité de patients peut accéder à ces essais, et les patients peuvent être amenés à recevoir un placebo et non le produit de traitement. Les lois du « droit à essayer » représentent donc une nouvelle voie de recours directe pour des patients incurables à des stades terminaux.

Les objectifs affichés de ces lois sont de contourner les lenteurs du processus d’autorisation de la FDA et les formalités administratives associées, permettant ainsi à des patients à des stades terminaux et à leurs médecins de dialoguer directement avec les compagnies pharmaceutiques pour leur demander l’accès à des traitements expérimentaux. Ces traitements doivent avoir obtenu la validation de la phase 1 des essais cliniques, qui évalue la sécurité du produit.
Bien que ces lois aient recueilli un appui important de la part de certains législateurs et de la population - seulement deux États y ont opposé leur véto, la Californie et Hawaii -, certains experts scientifiques et politiques ont émis des avis plus nuancés quant à l’applicabilité de ces lois et à leurs retombées effectives.

Etat des lieux des lois du « droit à essayer » aux Etats-Unis

La FDA a ainsi déjà mis en place depuis plusieurs décennies des procédures d’accès élargi similaires aux lois du « droit à essayer » : les programmes d’accès compassionnel. Ceux-ci permettent à des patients à des stades terminaux et qui ne peuvent pas participer aux essais cliniques de demander l’autorisation à la FDA pour obtenir ces traitements expérimentaux. Dans le cadre de ces programmes, la FDA a ainsi autorisé 99% des demandes reçues sur les six dernières années.
Les lois du “droit à essayer” ressemblent beaucoup aux programmes existants de la FDA, mais elles contournent complètement l’autorité régulatrice américaine. Dans les deux cas, les entreprises décident ou non d’accéder à ces requêtes, et peuvent fixer leurs tarifs. Les lois du "droit à essayer" ne comportent pas de disposition pour aider à financer ces traitements, qui ne sont que peu ou pas remboursés par les assurances privées, leurs coûts pouvant être très importants. Enfin, dans certains Etats comme le Colorado, la loi du "droit à essayer" permet aux assurances de refuser la prise en charge de complications éventuelles suite à ces traitements expérimentaux.

L’avantage majeur mis en avant par les défenseurs de cette loi est de pouvoir éviter les formalités administratives et les délais associés aux procédures de la FDA pour avoir un processus plus direct et rapide. De son côté, la FDA a allégé les démarches dans le cas des demandes d’accès compassionnel.

Cependant, le fait que ces lois ne soient pas contraignantes vis-à-vis des entreprises soulève des inquiétudes quant à leur impact réel. Les compagnies pharmaceutiques n’ont pas forcément intérêt à accéder aux demandes de traitements expérimentaux de patients en situation critique et non inscrits dans leurs essais cliniques. En effet, chez ces patients, les risques d’effets délétères seraient plus importants car ils ne répondent peut-être pas aux critères d’inclusion dans les essais cliniques et risquent d’être moins bien suivis. En cas d’effets néfastes (effets secondaires graves, pas d’effets positifs), cela pourrait peser dans le processus d’autorisation de la FDA. Avec ces lois, les patients seraient éventuellement moins enclins à participer aux essais cliniques. Or ces essais sont nécessaires pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché, permettant ainsi à un plus grand nombre de patients d’accéder à des traitements sûrs et efficaces.

Enfin, des considérations financières peuvent également rentrer en jeu. Les jeunes entreprises n’ont pas forcément les ressources nécessaires pour assurer la production de ces traitements coûteux au-delà de leurs essais cliniques.

Présentées comme donnant enfin un "droit d’essayer" aux patients à des stades terminaux, ces lois n’assurent pas un accès de facto à des traitements expérimentaux comme leur nom le laisserait penser. Il était par ailleurs déjà possible via la FDA de demander un accès compassionnel aux compagnies pharmaceutiques. Jusqu’à présent, les retombées de ces lois promulguées il y a bientôt deux ans dans certains États sont loin d’être visibles.
Ainsi, ces lois ne représentent pas forcément l’avancée majeure affichée et soulèvent de nombreuses questions éthiques, que ce soit au niveau de la responsabilité du médecin et de l’entreprise, de l’obtention d’un réel consentement éclairé du patient pour des traitements non évalués, ou encore à propos du poids financiers de ces procédures.
Au niveau fédéral, un projet de loi du « droit à essayer » a été présenté au Sénat en mai dernier (un projet similaire pour la Chambre des Représentants datait de l’année dernière) et devrait donner lieux à de nombreux débats.


Rédactrices :
- Sophie Dumas, Stagiaire, Consulat général de France à Atlanta
- Flora Plessier, Attachée adjointe pour la Science et la Technologie, Atlanta, deputy-univ@ambascience-usa.org

Crédits image :
- Logo : Pills by Victor from Flickr / CC BY 2.0
- Carte : Flora Plessier, MST

Références :

Bateman-House, Alison, Laura Kimberly, Barbara Redman, Nancy Dubler, and Arthur Caplan. "Right-to-Try Laws : Hope, Hype, and Unintended Consequences." Annals of Internal Medicine Ann Intern Med 163.10 (2015) : 796. Web.

Dresser, Rebecca. "Right to Try” Laws : The Gap between Experts and Advocates." Hastings Center Report 45.3 (2015) : 9-10. Web. .

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"Frequently Asked Questions." Right to Try. Goldwater Institute, n.d. Web.

Johnson, Steven Ross. "Despite Political Support, State Right-to-try Bills Show No Takeup." Modern Healthcare 45.42 (n.d.) : 10. Print.

Rubin, Rita. "Experts Critical of America’s Right-to-try Drug Laws." The Lancet 386.10001 (2015) : 1325-326. Web.

Servick, K. "Right to Try’ Laws Bypass FDA for Last-ditch Treatments."Science 344.6190 (2014) : 1329. Web.