Les risques de la thérapie génique

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Les premiers essais cliniques de thérapie génique ont été un pas important pour guérir les "bébés bulle". Cependant, le succès a été limité par le fait que 3 enfants ont développé une leucémie. Les chercheurs ont mis en cause le choix du vecteur alors que, selon une récente étude menée par le laboratoire de Inder Verma, c’est le gène lui-même qui serait à mettre en cause.
L’immunodéficience combinée sévère est une maladie génétique qui affecte un enfant sur 200.000. Elle touche le gène IL2RG qui code pour le récepteur à l’interleukine 2 (Il-2). Ce récepteur est exprimé à la surface des cellules immatures, précurseurs des cellules T et NK. L’Il-2 est nécessaire à la différenciation et activation de ces cellules. Les enfants atteints d’immunodéficience combinée sévère sont incapables de lutter contre des infections et doivent être placés dans une bulle stérile.
L’étude parue dans le journal Nature a montré que le gène IL2RG peut causer des cancers sans s’insérer à l’intérieur d’un oncogène. Les chercheurs du Salk Institute de San Diego ont injecté le gène en utilisant un lentivirus et ont découvert qu’un tiers des souris développait une leucémie dans les 18 mois après le traitement. Des expériences complémentaires ont montré que le gène s’est inséré à différents endroits sur l’ADN murin. De plus, les souris contrôles auxquelles le vecteur seul a été injecté s’avèrent saines. Il semble donc que c’est l’insertion du gène qui serait responsable de l’apparition de ces cancers.
Il est à noter que les premières études précliniques ayant permis de conduire l’essai de thérapie génique ont concerné plus de 90 souris, mais que ces études étaient restreintes à 6 mois : un éventuel cancer ne pouvait pas être détecté dans ce délai. Pour Inder Verma, ces résultats soulignent le besoin de réaliser des études précliniques poussées avant de débuter des tests cliniques. Cette étude montre également la difficulté de remplacer un gène qui a plusieurs actions au sein de l’organisme. Connaître exactement sa régulation et ses liens avec les autres gènes est plus que nécessaire.

Source :


- http://www.salk.edu/news/releases/details_20060426.php
- " Gene therapy : Therapeutic gene causing lymphoma " N.B. Woods, Nature 440, 1123
http://sciencenow.sciencemag.org/cgi/content/full/2006/426/4

Pour en savoir plus, contacts :


- http://www.aphp.fr/site/actualite/mag_enfants_bulles.htm
- http://en.wikipedia.org/wiki/Severe_combined_immunodeficiency
Code brève
ADIT : 33591

Rédacteur :

Brice Obadia vi-sdv.mst@ambafrance-us.org
Hedi Haddada attache-sdv.mst@ambafrance-us.org

Voir en ligne : http://www.bulletins-electroniques….