Nouvelles stratégies proposées pour l’innovation biomédicale aux Etats-Unis

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D’après le dernier rapport de l’Energy and Commerce Committee, les traitements disponibles aujourd’hui permettraient de soigner seulement 500 maladies, sur les 10.000 connues (parmi lesquelles 7.000 sont considérées comme rares) [1,2]. De plus, le directeur des NIH (National Institutes of Health) estime que quatorze années et plus de deux milliards de dollars sont en moyenne nécessaires pour la mise sur le marché d’un nouveau médicament [3]. Dans le but de trouver des solutions pour accélérer la découverte, le développement et la mise sur le marché de nouvelles thérapies, le Député Républicain Fred Upton, directeur du Energy and Commerce Committee, et la Députée Démocrate Diana DeGette ont lancé, en avril 2014, l’initiative 21st Century Cures, une série de huit auditions et d’une douzaine de tables-rondes [4]. Ainsi, patients, fournisseurs, scientifiques, organismes de réglementation et experts industriels de tout le pays ont proposé des pistes pour permettre au Congrès américain de maintenir les Etats-Unis au rang de n°1 mondial de l’innovation biomédicale. Suite aux nombreuses discussions du 21st Century Cures, l’Energy and Commerce Committee a publié, le 27 janvier 2015, un premier document exposant de nombreuses propositions législatives rédigées à la fois par les Démocrates et les Républicains, avec l’intention de déclencher un dialogue national avant de soumettre un texte législatif maîtrisé d’ici la fin de l’année [1,2,5,6].


Faisant suite aux discussions fructueuses organisées dans le cadre de l’initiative 21st Century Cures, l’Energy and Commerce Committee vient de publier un document dressant une liste de propositions visant à favoriser et à accélérer l’innovation médicale aux Etats-Unis. Le débat sera poursuivi afin d’atteindre un consensus entre les deux principaux partis politiques (Républicain et Démocrate)
Crédits : iQoncept


Ce document, d’environ 400 pages, est divisé en cinq sections décrites ci-dessous et dans lesquelles sont énoncées plusieurs propositions pour divers sujets clés [1,2,6,7].

=> Mettre les patients au premier plan en intégrant leur point de vue dans le processus de réglementation et en répondant à leurs besoins

Dans cette partie, des mesures ont été proposées pour encourager l’environnement économique et réglementaire à satisfaire les besoins des patients. Par exemple, il est suggéré à la Food and Drug Administration (FDA) d’inclure dans les décisions réglementaires l’expérience des patients, en particulier pour l’évaluation des bénéfices et des risques tolérés pour un nouveau traitement. Cette première partie du document inclut également plusieurs propositions visant à inciter les compagnies pharmaceutiques à s’intéresser aux maladies contre lesquelles peu de traitements existent. Par exemple, il est proposé, pour des thérapies nécessitant une longue période de développement, d’appliquer la période de validité des brevets à partir du moment de l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (et non à partir de la découverte) ce qui permettrait aux entreprises d’avoir un délai supplémentaire pour rentabiliser leur investissement [5].

D’autres mesures visent à récompenser les industries impliquées dans la lutte contre les maladies rares ou à inciter les études concernant l’amélioration d’un médicament déjà disponible sur le marché (par exemple, en diminuant les effets secondaires). Le développement de nouveaux antibiotiques est aussi évoqué ce qui n’est pas sans rappeler la proposition de budget de Barack Obama pour la lutte contre les résistances aux antibiotiques [8]. D’autres points énoncés ont pour but d’accélérer les essais cliniques, grâce aux progrès scientifiques et technologiques permettant d’éliminer plus précocement des molécules inefficaces ou dangereuses. Ainsi, il est proposé que la FDA intègre des nouveaux types de données dans son processus d’évaluation et qu’elle établisse des normes pour les critères de substitution. Ces critères mesurent la réponse biologique d’un patient à un traitement et permettent d’estimer ses bénéfices plus rapidement que l’observation de la survie ou de la progression de la maladie [9].

=> Construire la Fondation pour la Médecine du 21e Siècle et soutenir les jeunes scientifiques

Inspiré par le modèle européen Innovative Medicines Initiative (IMI) créé en 2008, il est proposé, dans cette section, d’établir un 21st Century Cures Consortium, regroupant, entre autres, des agences fédérales, des compagnies pharmaceutiques et des groupes de patients. Ce partenariat public-privé aura pour but de réunir les différents acteurs pour développer un axe stratégique de recherche, faciliter les collaborations, identifier les manques et les opportunités, et allouer des subventions aux différents travaux permettant d’accélérer la découverte, le développement et la distribution de traitements innovants et de mesures de prévention pour les patients. D’autres suggestions présentées dans cette partie concernent l’attribution de financements à de jeunes chercheurs prometteurs.

=> Moderniser les essais cliniques

A cours de l’initiative 21st Century Cures, plusieurs participants ont déploré l’augmentation du coût et du délai des essais cliniques aux Etats-Unis. Ces études sont ainsi souvent délocalisées afin d’éviter les obstacles de la bureaucratie américaine. Plusieurs mesures ont donc été proposées pour réduire de façon significative les redondances réglementaires et l’inefficacité administrative.

=> Accélérer le cycle "découverte - développement - distribution" et poursuivre les innovations du 21e siècle dans les agences gouvernementales américaines (NIH, FDA, CDC, …)

Cette section présente différentes solutions pour simplifier les démarches réglementaires et équiper les agences fédérales de santé publique afin qu’elles puissent suivre le rythme de l’innovation. Ces recommandations devraient également permettre de diminuer les tâches administratives pour que les scientifiques puissent consacrer plus de temps à la recherche de nouveaux traitements. D’autres propositions reconsidèrent les processus réglementaires pour les nouveaux vaccins. L’importance des nouvelles technologies pour des services de santé de qualité a également été soulignée.

=> Moderniser la réglementation des produits médicaux

Cette partie comprend des mesures cherchant à encourager les technologies modernes de fabrication aux Etats-Unis. D’autres recommandations concernent la mise à jour de la réglementation pour certains dispositifs médicaux.

Suite aux discussions organisées en 2014 dans le cadre de l’initiative 21st Century Cures, le document récemment publié par l’Energy and Commerce Committee marque un nouveau point de départ dans le dialogue visant à favoriser l’innovation médicale aux Etats-Unis. Actuellement au stade d’ébauche, le projet de loi est destiné à être amélioré et, pour cela, toutes les parties intéressées sont encouragées à soumettre leurs impressions. Les réactions ne se sont d’ailleurs pas fait attendre : alors que l’association BIO (Biotechnology Industry Organization) se félicite de voir plusieurs de leurs suggestions prioritaires retenues, certains élus démocrates regrettent que le document ne reflète pas la véritable collaboration entre les deux parties et mettent beaucoup d’espoir dans la suite des événements pour parvenir à un consensus bipartite [10-12].

Sources :


- [1] "21st Century Cures Discussion Document, a section-by-section of the discussion document", Energy and Commerce Committee - 27/01/2015. http://energycommerce.house.gov/sites/republicans.energycommerce.house.gov/files/files/114/FINAL%20Cures%20Discussion%20Document%20White%20Paper.pdf
- [2] "21st Century Cures Discussion Document, a one pager highlighting the legislative ideas", Energy and Commerce Committee - 27/01/2015. http://energycommerce.house.gov/sites/republicans.energycommerce.house.gov/files/114/Analysis/Cures/20150127-Cures-Discussion-Document-One-Pager.pdf
- [3] "Crowdsourcing Therapeutic Molecules for Drug Discovery", Francis Collins, National Institutes of Health - 18/06/2013. http://directorsblog.nih.gov/2013/06/18/crowdsourcing-therapeutic-molecules-for-drug-discovery/#more-1712
- [4] "In U.S. House, Bipartisan Pair Launches Quest for Speedier Cures", Kelly Servick, Science News - 20/05/2104. http://news.sciencemag.org/funding/2014/05/u.s.-house-bipartisan-pair-launches-quest-speedier-cures
- [5] "Sweeping plan to revamp biomedical innovation includes controversial ideas for NIH", Kelly Servick et Jocelyn Kaiser, Science News - 20/05/2104. http://news.sciencemag.org/biology/2015/01/sweeping-plan-revamp-biomedical-innovation-includes-controversial-ideas-nih
- [7] "21st Century Cures Initiative Introduces Significant Legislative Proposal", Policy and Medicine - 28/01/2015 (dernière mise à jour). http://www.policymed.com/2015/01/21st-century-cures-initiative-introduces-significant-legislative-proposal.html

Pour en savoir plus, contacts :


- [6] "Discussion Document to accelerate the discovery, development, and delivery of 21st century cures, and for other purposes", Energy and Commerce Committee - 26/01/2015. http://energycommerce.house.gov/sites/republicans.energycommerce.house.gov/files/114/Analysis/Cures/20150127-Cures-Discussion-Document.pdf
- [8] "Obama renforce la lutte contre les résistances aux antibiotiques : proposition de budget de 1,2 milliards de dollars pour la recherche", Perrine Viargues, Bulletins Electroniques - 06/02/2015. http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/77800.htm
- [9] "Interprétation des essais cliniques pour la pratique médicale", Michel Cucherat, Faculté de Médecine de Lyon - 08/2009 (dernière mise à jour). http://www.spc.univ-lyon1.fr/polycop/critere%20clinique%20intermediaire%20substitution.htm
- [10] "BIO Praises the Release of the 21st Century Cures Initiative Discussion Draft", Tracey Cooley, Biotechnology Industry Organization - 27/01/2015. https://www.bio.org/media/press-release/bio-praises-release-21st-century-cures-initiative-discussion-draft?roi=echo4-29113466045-55818276-596938b203dcfd387e839d579945361a&utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=0129
- [11] "Pallone Statement on Release of Upton Draft on 21st Century Cures", Committee on Energy and Commerce - 27/01/2015. http://democrats.energycommerce.house.gov/index.php?q=news/pallone-statement-on-release-of-upton-draft-on-21st-century-cures
- [12] "DeGette Statement on Release of Potential Policy Proposals by Chairman Upton", Congresswoman Diana DeGette - 27/01/2015. http://degette.house.gov/media-center/press-releases/degette-statement-on-release-of-potential-policy-proposals-by-chairman
Code brève
ADIT : 77946

Rédacteurs :


- Perrine Viargues, Attachée Scientifique Adjointe - Atlanta, deputy-univ@ambascience-usa.org ;
- Retrouvez toutes nos activités sur le site du Consulat général de France à Atlanta http://www.consulfrance-atlanta.org/spip.php?rubrique435
- Retrouvez toutes nos activités sur http://france-science.org

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