Une entreprise se développe pour soigner les maladies orphelines

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Il existe plus de 5.000 maladies orphelines à travers le monde qui touchent environ 200.000 personnes. Cette définition de maladies orphelines provient d’une expression "The Orphan Drug Act" prononcée lors de l’adoption d’une loi en 1983 qui encourageait les industries du médicament à développer des traitements pour les maladies rares.

OrphageniX Inc est une entreprise de biotechnologie située à Wilmington en charge de développer et commercialiser les brevets technologiques de l’Université du Delaware (UD) qui ciblent ces maladies orphelines. Elle a été fondée en 2005 dans le "Delaware Technology Park" par Eric Kmiec, professeur de sciences biologiques et Hetal Parekh-Olmedo, "senior research associate" du University of Delaware College of Arts and Sciences.

Kmiec co-détient avec UD 14 brevets d’une nouvelle technologie appelée "gene-editing". Elle consiste à insérer une petite portion d’ADN au sein d’une cellule défectueuse afin de réparer les maladies génétiques causées par une mutation unique au sein d’un gène. Cette méthode offre une approche saine qui pourrait soigner les maladies rares telles que la béta-thalassémie ou les amyotrophies. La béta-thalassémie est une maladie sanguine qui touche environ 70.000 personnes aux Etats-Unis, pour la plupart des noirs américains, alors que les amyotrophies affectent les motoneurones d’un nouveau né sur 6.000. Il s’agit d’ailleurs de la plus grande cause de mortalité d’enfants de moins de 2 ans selon le "Families of Spinal Muscular Atrophy".

La stratégie à court terme d’OrphageniX est de transférer ces avancées vers les tests cliniques, et de fédérer une équipe capable de gérer l’entreprise autour de ses fondateurs ainsi que d’identifier les partenaires stratégiques. Avec un positionnement sur des niches qui intéressent faiblement les "Big Pharma", OrphageniX peut s’attendre, en cas de succès de sa technologie, à des retombées financières conséquentes. Ainsi Merck & Co vient d’acquérir pour 1,1 milliard de dollars Sirna Technologies, une société californienne qui développe des médicaments en utilisant la technologie d’inférence à ARN. Genetech Inc et Genzyme, deux poids lourds dans le domaine des biotechnologies ont d’ailleurs initié leur développement en proposant des solutions pour les maladies rares.

Source :


- http://www.udel.edu/PR/UDaily/2007/apr/orphagenix042307.html
- http://www.delawareonline.com/apps/pbcs.dll/article?AID=/20070415/BUSINESS/704150310/1003
- http://www.orphagenix.com/

Rédacteur :

Brice Obadia deputy-sdv.mst@ambafrance-us.org - Hedi Haddada attache-sdv.mst@ambafrance-us.org - Sophia Gray assistant-sdv.mst@ambafrance-us.org

Voir en ligne : http://www.bulletins-electroniques….